Může zachránit životy

Česko schválilo experimentální lék. Čeká na něj Adámek i malý Oliver

Děti se SMA
Zdroj: TN.cz
Michaela Trochová
Michaela Trochová
Publikováno 21. 4. 2020
Téma:

Malý Adámek nebo těžce nemocný Oliver. Jména, která zná celé Česko, díky jejich tíživému osudu. Oba bojují s vážnou nemocí, kterou dokáže vyléčit jediný lék. Bohužel dosud v Evropě nepovolený, proto léčba za oceánem vyjde na desítky milionů.

Šťastnou zprávu dnes má ministerstvo zdravotnictví nejen pro maminky nemocných chlapečků. Nadšeni budou i tisíce lidí, kteří se v minulých dnech zapojili do sbírek, které mají nemocnému Oliverkovi, Adámkovi nebo Maxíkovi pomoci. Zdá se, že za vytouženým lékem již nemusejí do Ameriky, české ministerstvo zdrtavotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma i u nás.

 

"Ministerstvo zdravotnictví udělilo souhlas s uskutečněním specifického léčebného programu pro neregistrovaný léčivý přípravek Zolgensma. Schválení ministerstva umožňuje distribuci, výdej a použití léku v České republice," potvrdila tisková mluvčí ministerstva Gabriela Štěpanyová.

 

Registrace žádaného léčivého přípravku se v rámci Evropské unie předpokládá ještě letos. Česká republika však prostřednictvím specifického léčebného programu umožní výdej, distribuci a použití tohoto neregistrovaného léčivého přípravku pro aktuální potřeby dětských pacientů dříve. „Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.

 

 

Šance na uzdravení se tak pro Maxíka, Oliverka, Adámka a další malé pacienty s diagnózou spinální muskulární atrofie (SMA) stává reálnější. Zolgensma je v tuto chvíli jediný známý lék, který může progresivní nemoc zastavit, léčba se ale musí stihnout do dvou let věku dítěte. "Léčba bude v Česku probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol," dodal ministr Vojtěch.

 

Jak nemoc vypadá, se můžete podívat v následující reportáži o malém Oliverovi:

 

 

Co je spinální muskulární atrofie?

 

U pacientů s SMA se netvoří dostatek bílkoviny. Ta je nezbytná pro správnou funkci neuronů. Pokud neuronům tento protein chybí, postupně dochází k jejich zániku. Abychom mohli hýbat svaly, musíme vyslat signál z mozku právě pomocí neuronů, které pak pohyb svalů řídí. Pokud tyto neurony chybí, není možné svaly ovládat, a protože svaly není možné používat, dochází postupně k jejich ochabování a úbytku (atrofii). Dítě tak postupně ztrácí schopnost se pohybovat, ale i polykat či dýchat.

 

První stupeň je nejtěžší formou a začíná se projevovat velmi brzy po narození, nejpozději v 6. měsíci věku. Děti pak nejsou schopny například samostatně sedět. Brzy se také dostavují dýchací obtíže. Druhý typ je středně těžká forma. Ta se začíná projevovat do 18. měsíce života, děti sice jsou schopny samostatného sedu, nikdy však samostatné chůze.

TN.cz